أغلى دواء في العالم يكلف 3.5 مليون دولار للجرعة
أغلى دواء في العالم يكلف 3.5 مليون دولار للجرعة
عقار Hemgenix وهو علاج بجرعة واحدة لشكل من أشكال اضطراب تخثر الدم ، سجل مؤخراً رقمًا قياسياً عالمياً جديداً لأغلى عقار على الإطلاق بسعر ضخم يصل إلى 3.5 مليون دولار لكل جرعة.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، يوم الثلاثاء ، على Hemgenix ، العلاج الجيني المتطور الذي صمم لعلاج المصابين بمرض الهيموفيليا B ، وهو اضطراب وراثي خطير لا ينتج فيه الناس بروتيناً مهماً ضرورياً لتجلط الدم في حالة حدوث نزيف.
حتى الآن ، تتطلب العلاجات النموذجية حقنًا روتينية للحفاظ على مستويات كافية من البروتين المفقود لدى المرضى ، ولكن بفضل عقار Hemgenix ، يحتاج مرضى الهيموفيليا B إلى حقنة وريدية واحدة ليتم علاجهم إلى الأبد. المشكلة الوحيدة هي أن هذه الجرعة الواحدة لا تكلف أقل من 3.5 مليون دولار ، مما يجعل Hemgenix أغلى دواء على الإطلاق.
“توفر الموافقة اليوم خياراً علاجياً جديداً لمرضى الهيموفيليا B وتمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا.
أغلى دواء في العالم يكلف 3.5 مليون دولار للجرعة
ووفقًا لتحليل فعال من حيث التكلفة أجراه معهد المراجعة السريرية والاقتصادية ، وهو منظمة بحثية مستقلة غير ربحية ، فإن السعر العادل لـ Hemgenix سيكون بين 2.93 مليون دولار و 2.96 مليون دولار ، وهو ما لا يزال باهظًا للغاية بالنسبة للشخص العادي.
ومع ذلك ، على الرغم من سعره الباهظ ، يعتقد الكثيرون أن Hemgenix لديه فرصة للنجاح ، لسببين:
العلاجات الحالية للهيموفيليا B باهظة الثمن أيضاً ، ويعيش الأشخاص المصابون بهذه الحالة في خوف دائم من النزيف الذي قد يكلفهم حياتهم.
أصبحت العلاجات الجينية أكثر تكلفة على مر السنين. في عام 2018 ، كان عقار Luxturna ، وهو علاج جيني أحادي الجرعة للعمى الوراثي ، والذي كان في ذلك الوقت أغلى دواء في العالم. بتكلفه وصلت إلى 850 ألف دولار
وفي عام 2019 حصل عقار Zolgensma الذي يعالج ضمور العضلات الشوكي على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وكان أغلى عقار في الولايات المتحدة ،بسعر 2.1 مليون دولار لدورة العلاج.
للمطالبة بلقب “ أغلى عقار في العالم ” ، خلع Hemgenix من Zynteglo ، وهو علاج لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا ، بسعر 2.8 مليون دولار.
